打鼾的治疗

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TUhjnbcbe - 2021/8/27 19:26:00

Medicineisnotfortheprofit,itisforthepeople.----GeorgeMerck

援引本科同学(北京大学药学院硕士)的评论:

"近期看到很多报道,从科学及药物研发本身来讲,由于没有实际读耿美玉教授的原文,亦未看过GV-的申报资料,也没有全面了解过AD机制研究进展等,没有什么把握可以做出评述。"

"从科普传播角度有一点特别想说:不是公众爱怀疑,实在是很多媒体写新闻"太不科学"。包括上个月Biogen公司的AD候选药物仅仅是公布了部分临床实验数据,一篇篇10万+的文章就用了"全球首个阿兹海默症药物横空出世",更时不时就用"诺奖级成果"、"治愈癌症"等等。稍微了解情况的读者看到这样的表述,第一反应肯定不是说继续好好读这篇文章,而是想去反驳或去质疑文章全部内容。所以,期待媒体及科普作者有这根弦,科学的表述,理性的分析,才真正有利于传播生态的构建,有利于科学的传播。"

鄙人读了耿老师的文章摘要和部分实验数据及已披露的申报材料后,有以下收获及疑问:

一、收获:

GV-可用于轻度至中度阿兹海默症治疗,改善患者的认知功能。它是有化学结构的化药。它的先导化合物分离自"褐藻"(知识点:寡糖是常见的植物提取物,由于褐藻不是中药,所以不能叫中药提取物;青蒿素是从青蒿中提取的单体化合物是化药,简单说青蒿素是西药,青蒿才是中药。)

GV从受理到审批全流程花了不到一年时间。由于只有一个临床三期(仅位病人服药36周;美国FDA要求至少两个临床三期试验相互佐证疗效)长期疗效及安全性数据有限,NMPA(改革前叫CFDA)给的是有条件批准。(知识点:有条件批准即为满足临床需求,根据有提示意义但尚不稳健的临床试验数据给予的临时性批准)。后续仍需补充:机理研究;长期安全性、有效性研究;临床研究、完善寡糖的分析方法。

褐藻提取物(有效部位)及先导化合物的发现者都是海洋大学管华诗教授团队(耿美玉曾是管老师团队主要成员)。早在年管诗华团队就拿到的临床一期的研究批准,但缺乏经费,在年以8,万美金把全球许可权卖给了美国Sinova公司。耿美玉教授加入药物所后,绿谷高价收回国内许可(据传绿谷GV-研发投入近30亿,不知此次赎回花了几个亿)并资助耿美玉团队开展该药治疗AD的研究。

耿美玉教授团队关于GV-治疗AD的临床前研究结果发表于CellResearch(编辑部在中国的,国际SCI期刊,影响因子也还可以)。

二、疑问

临床试验设计仅拿患者认知水平ADAS-cog作为试验终点,未包括反应患者总体状况的CIBIC-plus或ADCS-CGIC,及反应患者日程生活能力的ADCS-IADL,等后续补充。

三期临床选择了安慰剂对照,对照组24周至36周认知功能显著下降很诡异。显著性差异是否因为对照组的突然恶化而夸大了实际效果。只要绿谷制药不着急大面积推广,而是扎扎实实选上千个病人入组做长期的随访和真实世界研究就能解决。

药物机制的问题就只能等做AD机制研究的各位大神实验室及刚刚因为GV-治疗AD的突出贡献而获得何梁何利奖的耿美玉教授团队后续的研究结果发布。

八卦:

绿谷靠卖"中华灵芝宝""双灵固本散"等号称可抗癌的"神药"发家致富积累第一桶金的。有钱能使*推磨,绿谷一心想转型新药研发。年绿谷集团与中科院上海药物所共同组建了上海绿谷制药,从事研发、生产。中国邮*在国家药品监督管理局公布有条件批准GV-上市前一天,发布了纪念邮编,照片见文章及封面。

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